系统性肥大细胞增生症多中心协作组正式启动，为广大患者带来更多获益

由国家血液系统疾病临床医学研究中心、苏州大学附属第一医院和江苏省血液研究所共同主办的2021苏州血液学峰会于2021年10月8-10日在苏州召开。自2008年创办以来，苏州血液学峰会迄今已成功举办13届，为全国众多血液学同道和血液学领域知名学者分享学术前言进展，目前已成为我国血液学领域的重要盛会。

本次会议邀请到苏州大学附属第一医院吴德沛教授、中国医学科学院血液病医院肖志坚教授、北京大学人民医院黄晓军教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授等多位血液科主干专家，就血液病前沿进展进行分享，讲题内容涵盖医学、白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、红细胞疾病等多个专题，多位专家同时分享了相关疑难病例的诊治，为线上线下的与会人员提供了实用的临床诊治思路。

10月9日下午，本次苏州血液学峰会的多中心研究分会场成功举行了中国系统性肥大细胞增生症（SM）多中心协作组启动仪式暨第一次SM学术会议，首批参加中国SM多中心协作组的成员由来自全国60余家血液中心的临床血液病专家组成。

吴德沛教授和肖志坚教授首先就中国SM多中心协作组的启动和SM学术会议的开展发表致辞。德国汉诺威医学院李志雄教授描述了欧美SM诊疗现状并对此次中国SM多中心协作组提出具体工作建议。北京大学人民医院血液科江倩教授对此次中国SM多中心协作组的成立给予高度肯定。陈苏宁教授就中国SM多中心协作组筹备工作进行了介绍。本次启动仪式还邀请到SM患者家属分享了其诊疗之路和心路历程。

陈苏宁教授以“SM的诊断和治疗思考”为题进行了演讲。SM是一种罕见疾病，临床表现异质性非常大，包括皮肤瘙痒、皮肤潮红、恶心、呕吐、腹泻、头晕、心悸、记忆/认知困难，抑郁，疲乏、关节痛、肌痛、过敏等。异常肥大细胞过度增殖和活化会导致SM患者全身多器官系统的广泛损伤。陈苏宁教授表示SM的诊疗难点在于识别困难，SM患者多就诊于不同的科室，中位诊断时间被延长，误诊率极高，所以对于反复出现的无法解释的过敏反应、水肿、骨质疏松、胃肠溃疡或慢性腹部绞痛等，要高度怀疑SM的存在。

石红霞教授、薛松教授、曲士强教授、邓秀芝教授、于洁教授、史雪教授随后进行了SM病例分享，就SM的诊断与治疗进行了讨论。

随后来自苏州大学附属第一医院的诊断专家：刘丹丹、朱明清、岑建农、沈宏杰、王谦、尹佳等人围绕“SM诊断平台”主题进行了演讲，就如何通过患者骨髓形态、骨髓病理、流式细胞术、分子诊断、基因测序、血清类胰蛋白酶检测有效诊断SM进行了详细介绍。

陈苏宁教授随后就SM诊疗指南进行了介绍。陈苏宁教授表示目前SM有效治疗手段非常有限。进展期SM包括侵袭性SM（ASM）、系统性肥大细胞增生症伴血液学相关肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL），其中，ASM患者的中位总生存期（OS）约为3.5年，SM-AHN患者的中位OS约为2年，而MCL患者的中位OS不到半年，预后较差，即便采取了多种对症疗法，但过敏反应、斑丘疹、瘙痒、腹泻、疲劳和骨痛等症状仍持续存在，导致患者的工作和日常生活受限，面临身体和精神上的双重压力，亟需新的治疗选择。

杨小飞教授就SM临床研究项目进行了介绍，展望了SM相关治疗方法的应用前景。曹欣欣教授随后分享了阿伐替尼（Avapritinib）在SM中的新进展。阿伐替尼是一种高度选择性KIT激酶抑制剂，能有效抑制KIT D816V突变的激酶活性。2021年6月17日，阿伐替尼被美国FDA获批用于治疗成人进展期SM。基于本次获批的两项临床研究显示：阿伐替尼可显著降低肥大细胞负荷，诱导持续缓解，且缓解深度随时间推移而加深；进展期SM患者的总生存期（OS）相对历史数据显著延长。作为进展期SM获批疗法中针对KIT D816V突变的药物，阿伐替尼是进展期SM治疗中的里程碑式进展，为进展期SM患者带来了显著的临床获益，有望改善这一疾病的治疗模式，造福更多的SM患者。

后本次中国SM多中心协作组启动仪式暨第一次中国SM学术会议在在场嘉宾的热烈讨论中圆满落幕。