影响医疗器械审评决策的“患者偏好”，FDA为它单独发布指南！

近日，FDA发布全新指南草案，旨在说明整个产品生命周期中何时及可使用哪些方法收集和提交患者偏好信息（PPI）。该文件的发布有助于申办者和其他患者偏好研究开发人员获知更新的方法和考虑因素，以避免开展费用昂贵的研究（该研究可能不适合为受益风险决策提供信息）。本期重点介绍患者偏好信息（PPI）在医疗器械受益-风险评估中的应用。

一、基本概念

1.患者偏好信息（Patient Preference Information，PPI）是指患者针对特定治疗的不同临床结果或其他特性的选择意愿和接受程度的定性或定量评估，在受益-风险评估中PPI可提供患者对受益的偏好和对风险的容忍度。

2.医疗器械受益-风险评估，被广泛应用于医疗器械监管，贯穿于产品注册、上市后监管的各个环节，还支持采用真实世界数据开展医疗器械评估。

受益-风险评估主要包括： 受益评估因素、风险评估因素、其他影响受益风险的因素。

受益评估主要考虑4项要素：受益的类型、受益的大小、受益的概率、受益的持续时间。

风险评估主要考虑4项要素：器械使用相关不良事件的严重度和类型、不良事件的概率、不良事件的持续时间、假阳性或假阴性诊断结果引发的风险。

二、患者偏好信息在受益风险评估中的应用

1.患者偏好贯穿在受益风险评价过程中。

受益-风险评估表中可明确体现：患者如何看待受益价值；受益效果的持续时间对患者是否产生价值；考虑到器械可能带来受益的同时，患者是否愿意承受可能发生不良事件的风险？举例说明：病情危重患者可能认为将其生命延续几个月的医疗器械价值非常高；慢性疾病患者则可能认为短期获益的器械价值不太高。

2.患者偏好影响医疗行为。

在诊断/治疗程序的首模式（器械通常只是治疗途径中考虑的选项之一，而治疗途径中包括手术治疗和药物治疗）及风险耐受性方面，患者偏好各不相同。

3.患者偏好可能影响医疗器械审评的决策。

在医疗器械监管领域，患者偏好可能影响审评决策。患者如何看待受益价值？患者是否愿意接受可能的不良事件的风险？都将对医疗器械的受益-风险评价产生直接影响，从而影响医疗器械注册的系统评价，进而影响审评决策。

患者对受益的看法反映患者所认为的医疗器械使用价值。对严重疾病或慢性疾病，患者可能会认为医疗器械提供的受益价值非常高（取决于患者具体病况）。而在某些挑战性器械领域，患者偏好信息（与研究受试者相关的信息）可能有助于衡量风险和受益，例如：

①拯救生命但高风险的器械（例：用于终末期心力衰竭的心室辅助器械VAD）；

②直接影响健康相关生活质量的器械（例：预防癫痫发作、睡眠呼吸暂停）；

③产生健康获益的器械（例：肥胖症治疗设备）；

④产生外观获益的器械（例：乳房植入物、皱纹填充物）；

⑤用于替代方案，包括外科手术或药物治疗等非器械方法（例：开放手术的微创替代手术）条件下的器械