杰特贝林全球A型血有病单链凝血因子产品Afstyla获欧盟批准

2017年1月20日/--血浆蛋白生物制剂疗法的全球杰特贝林（CSL Behring）近日宣布该公司开发的一款血液病治疗药物Afstyla[重组人凝血因子VIII，单链]获得欧盟委员会（EC）批准，用于A型血友病儿科患者和成人患者的治疗。在美国，Afstyla于2016年5月底获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。目前，Afstyla正在接受其他国家的监管审查，包括瑞士和澳大利亚。
 Afstyla是一种新型重组单链人凝血因子VIII产品，每周注射2-3次，可用于所有年龄段的A型血有病患者。值得一提的是，Afstyla是也是一个获批治疗A型血友病的单链凝血因子产品，该药具有非常卓越的治疗出血和预防出血效果，由于其对血管假性血友病因子（VWF）具有极强的亲和性，因而具有更高的分子稳定性和更长的疗效持续时间。
 血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同特征是活性凝血酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血，尤其是在肌肉、关节以及内脏。血友病主要分为A、B、C三型，A型血友病是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性，该病通常是由体内VIII因子缺乏引起，可引起关节点的反复出血，从而导致关节严重受损。
 在临床研究中，Afstyla用于预防性治疗（prophylaxis）和按需治疗（on-demand treatment）均表现出卓越的止血和预防出血功效，在2种给药方案中，Afstyla的用药剂量均较低，同时具有非常好的安全性，患者接受长期的Afstyla预防性治疗后，其体内未检测到针对Afstyla的抑制剂。Afstyla的上市，将极大地提高A型血有病患者群体的生活质量。