FDA批准基因编辑同种异体CAR-T疗法UCART123进入临床试验

 昨日（2月6日），法国生物技术公司Cellectis宣布其研究开发的通用型CAR-T疗法UCART123获得了美国FDA研究型新药（IND）一期临床试验批准，这是FDA批准的全球以CD123为靶点的同种异体方法的CAR-T临床试验。Cellectis计划在2017年上半年开展I期试验。
本次获FDA批准的CAR-T临床试验产品UCART123是Cellectis公司利用其拥有自主知识产权的TALEN技术研发的，通过专有的同种异体方法（allogeneic）对T细胞进行编辑，靶向CD123抗原。此类抗原在急性骨髓性白血病（AML）细胞与急浆样树突状细胞瘤（BPDCN）细胞上高度表达。
该方法的大优点是，不需要依据患者进行相应修饰，而是直接将来源于非患者(non-patient) 供体的T细胞进行工程化，用于多个患者的治疗。这不同于包括诺华、Kite制药、Juno在内的CAR-T梯队均采用的自体移植方法，Cellectis的细胞源于健康异体捐献者，做到所谓的：off-the-shelf。
本次试验将在两种疾病方面进行研究。分别是急性骨髓性白血病（AML）和急浆样树突状细胞瘤（BPDCN）。其中前者将由在威尔康乃尔医学院（Weill Cornell）的医学教授Gail J. Roboz博士主导，后者将由美国MD安德森癌症中心的Hagop Kantarjian教授和Naveen Pemmaraju博士为主要负责人。
急性骨髓性白血病（AML）是一种骨髓性白细胞（而非淋巴性白细胞）异常增殖的血癌。其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖而影响了正常血细胞的产生，是成年人常见的急性白血病，其发病率随着人的年龄而增加。仅在美国，每年估计有19,950例新增AML病例，每年有10430例死亡。急浆样树突状细胞瘤（BPDCN）则是一种非常罕见的和具有侵略性的血液恶性肿瘤。
Celestis首席医疗官Loan Hoang-Sayag博士表示，“Cellectis的UCART123获得FDA批准，不仅是公司的重要里程碑，同时也是医疗界乃至全球生物技术和医药行业的新突破，因为Cellectis同种异体UCART产品有可能在可用性和成本效益方面产生重要转变，使这些治疗方法能够在全世界的患者群体中更广泛使用。”
原文检索
《FDA Grants Cellectis IND Approval to Proceed with the Clinical Development of UCART123, the First Gene Edited Off-the-Shelf CAR T-Cell Product Candidate developed in the U.S.》