虽然没有像CAR-T那么轰动,但美国FDA专家咨询委员会一致支持Spark Therapeutics的结果,很有可能也是一个载入史册的时间。因为它意味着基因疗法很有可能在不久之后获得FDA的正式批准。
美国人已经在这方面开始些讨论和尝试。
比如从保险公司纯粹支付的角度,基因疗法其实是可以节约保费的。因为基因疗法是在分子层面“一次性”解决问题,而无需像传统治疗方案一样持续用药。仅从这个角度计算,基因疗法是有可能降低总医疗成本的。
但问题是,这类新技术并没有达到完全成熟的地步,而且往往与每个患者的身体条件有关。所以,让患者或保险公司花一百万美元仅仅试一下有没有用,这个代价还是太高了。
于是,一些改进的支付方式就来了。比如诺华就与Medicaid和Medicare达成协议,患者使用了CAR-T药物一个月之后如果有效,医保再付钱。这种也就是所谓的按疗效付费。
还有据此进一步推进的,因为有些疗效并不是一步到位,而是逐渐实现的,那么支付方式可以根据每个阶段达到的每个效果付费。
不过这个事儿还是特别复杂。比如有人提出,现在效果好了,一个星期之后又恶化了,还能把钱要回来么。另外患者是不断移动的,保险公司也是不断变化的,谁来负责监督这个过程中疗效的变化?
新技术正在给我们古老的支付体系造成巨大的挑战。虽然看起来是个很前沿的问题,但鉴于过去十年我们见证的基因技术的超快速进步,全新治疗技术占据市场主导地位的那一天可能并没有那么遥远。