“慢粒”患者 有望实现停药“治愈”

白血病，是我们熟悉的“绝症”之一，但凡提起它，人们总下意识联想到极高的致死率，治愈的希望是造血干细胞移植。其实，得益于医学的进步和药物研发的不断创新，慢性髓细胞性白血病（简称“慢粒”）已成为一种可治可控的“慢性疾病”。“就像糖尿病、高血压，通过规范治疗，患者甚至有望实现‘无治疗缓解’直至达到临床‘治愈’。”南方医科大学南方医院血液科主任医师刘晓力教授介绍说。
早发现：

查个血常规就能发现异常

“慢粒”约占成人白血病的15%，全球年发病率为1.6~2/10万，男性发病率略高于女性。在中国，“慢粒”年发病率为0.39~0.55/10万，中国慢粒患者较西方更年轻化，中位发病年龄为45~50岁，而西方国家平均为67岁。
刘晓力介绍，“慢粒”的病程可分为慢性期、加速期和急变期，大约90%的病人在就医时诊断为慢性期，目前每年约3%~4%的慢性期病人进展为急变期。“‘慢粒’早期症状不典型，常常表现为疲乏、发热、腹部肿胀或有包块，不太容易引起人们重视，不少患者都是因出现脾脏巨大才得以确诊。”症状隐蔽并不意味着无法及早发现。刘晓力表示，“慢粒”患者的白细胞明显增高，而基本的血常规检查就能反映异常。患者在排除了常见的感染因素，如消化道、呼吸道、泌尿系统等部位炎症后，需前往血液科，做一些有针对性的专业检查就能确诊是否患了“慢粒”。
规范治疗：
“慢粒”有望实现无治疗缓解

医学界普遍认为，得了“慢粒”的白血病患者算得上是“不幸中的大幸”。过去，造血干细胞移植被认为是白血病的治愈手段，然而临床数据表明，对于“慢粒”慢性期患者，手术风险仍较大，移植的效果还不甚理想。
值得庆幸的是，近10余年来医学界针对“慢粒”的靶向药物研发和临床应用，在抑制异常基因方面发挥了显著的治疗作用，患者的长期生存率、生活质量都得到了提高。
“但是，长期用药也给患者带来了心理和经济上的负担，他们希望可以早日停药、治愈。”刘晓力说，患者的这一愿望有望通过长期的规范化治疗和监测，并达到“无治疗缓解”来实现。
要实现无治疗缓解，首先需要医生进行诊断分层，制定治疗方案并严密监测随访。刘晓力介绍，达到深层分子学缓解（MR4.5）是进入无治疗缓解研究的门槛条件，MR4.5意味着现有技术手段已经无法检测出“慢粒”的存在。在此基础上，患者需再继续服药2年，确认这种深层次的分子学缓解状态持续保持方可尝试停药。目前多项国际研究结果表明，这种条件下停药仍有50%左右的复发率。因此，停药需谨慎。
抗击“慢粒”：

需要患者严格自我管理
抗击“慢粒”就好比一场长距离马拉松，需要面临耐药性的挑战，还需要患者严格自我管理。
刘晓力介绍：“以代靶向药物为例，南方医院目前长期随访的‘慢粒’病患有两三百例，目前耐药率已将近20%，包括原发和继发的因素导致的ABL激酶区基因突变。这时医生会建议患者改用第二代药物，如果出现T315I突变，需改用第三代药物并做造血干细胞移植的准备。”刘晓力说，有些常年服药的老病患容易掉以轻心，觉得身体状况变好了，就不及时服药和复查，擅自减药甚至停药，导致达不到稳定的血药浓度，这种情况非常容易导致耐药，终不能达到深层次的分子学缓解。刘晓力提醒，慢粒患者一定要做到规范用药、定期检查。