利用CAR-T细胞成功治疗第二种自身免疫性疾病

这种疾病由免疫系统故障引发，会导致肌肉炎症，而且发展为严重的疾病的风险很高。

当41岁的S先生去年注意到他得健康状况急剧恶化时，他将其归结为病毒感染。然而，当他的健康状况急剧恶化时，突然不能再移动，而且几乎无法站起来。这些症状是由一种影响肌肉、关节、皮肤和肺部的严重自身免疫性疾病——抗免疫性肌肉炎症引起的。诊断结果是抗合成酶抗体综合征（anti-synthetase syndrome）。 抗合成酶抗体综合征的名称来自于这样的观察：氨基酸-tRNA合成酶（合成氨基酸所需的酶）被免疫系统错误地攻击，严重影响了各种细胞的功能。

对患者自身的免疫细胞进行基因改造给未来带来希望

论文通讯作者、埃尔朗根大学附属医院的Georg Schett教授解释说，“自身免疫性肌肉炎症是一种严重的疾病，如果诊断得太晚，或者患者对抑制免疫系统的药物没有足够的反应，就可能致命。”

就S先生而言，所有用于抑制免疫系统的传统疗法都失败了。他被CAR-T细胞疗法所拯救。埃尔朗根大学附属医院的Andreas Mackensen教授解释说，“CAR-T细胞是对从患者血液中提取的T细胞进行基因改造，使之携带识别靶细胞抗原CD19的携带嵌合抗原受体（CAR）。一旦将CAR-T细胞给送回到患者体内，CAR就能让这些经过基因改造的T细胞特异性靶向引发这种疾病的细胞。”

6个月后完全康复

在接受CAR-T细胞输注后，S先生的健康状况有了极大的改善：肌肉、肺部和关节的炎症几乎完全消失了，力量、表现和耐力都恢复了。论文第一作者Fabian Müller 博士说，“特别令人惊讶的是，S先生能够停止服用所有的免疫抑制药物，特别是皮质类固醇，而且这种疾病却没有再次复发。”在接受CAR-T细胞治疗的六个月后，S先生已从这种自身免疫性疾病中完全康复了。 S先生说，“这就像按下了一个重启按钮！在治疗之前，我什么都不能做，而现在我可以做了。”

医生和研究人员使用CAR-T细胞成功治疗的第二种类型的自身免疫性疾病。在此之前，CAR-T细胞在治疗系统性红斑狼疮（SLE）方面表现出色。 作为今年开始的临床CASTLE研究的一部分，其他患有肌炎或系统性红斑狼疮的患者也将有机会从CAR-T细胞治疗中获益。