日本大阪大学蛋白质研究所采用基因疗法，在治疗可导致失明的遗传性眼疾“视网膜色素变性症”的实验上取得成功。
“视网膜色素变性症”是由于感光视网膜细胞渐渐被破坏而导致视野变窄的一种眼疾。医学界认为这是导致失明的三大原因之一，其主要原因是与遗传基因Ｃｒｘ的变异有关，表现为从婴幼儿起就出现视力障碍，平均每3000－4000人中就有1人患上此病，并且没有有效的治疗方法。
大阪大学的研究团队对刚刚出生且缺乏Ｃｒｘ遗传基因的实验鼠进行了实验，将这种基因植入这些实验鼠中，15周后在电子显微镜下观察发现实验鼠长出了视觉细胞，并且可以测定出从视网膜发送到大脑的电子信号，证明视网膜的生理机能得到了恢复。
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