西罗莫司白蛋白：晚期恶性血管周围上皮样细胞瘤患者新希望

目前西罗莫司白蛋白已被纳入《NCCN指南》，成为恶性血管周围上皮样细胞瘤患者推治疗方案。这意味着西罗莫司白蛋白已经得到了权威机构的认可，将进一步推动该药在临床上的应用。

恶性血管周围上皮样细胞瘤作为一种罕见的侵袭性肉瘤，女性较为多见，可在身体的任何部位发生。主要通过手术切除进行治疗，但对一些肿块巨大无法手术、肿瘤发生播散及多处转移的病例尚缺乏有效的治疗手段。晚期患者的生存时间仅为12-16个月，预后极差，且对常规的放化疗反应不佳，往往因发生远处转移而死亡。

西罗莫司白蛋白，是一款哺乳类雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂。恶性血管周围上皮样细胞瘤肿瘤细胞的异常增殖，与TSC1或TSC2基因突变导致的mTOR通路激活有关，mTOR是该病潜在的治疗靶点。西罗莫司白蛋白可抑制肿瘤细胞的增殖、血管生成和葡萄糖摄取，并且相较于其他mTOR抑制剂，西罗莫司白蛋白能够提高肿瘤内药物水平，对mTOR靶点的抑制作用更强。

AMPECT试验结果显示，接受西罗莫司白蛋白治疗的患者客观缓解率（ORR）为39%，2例达到完全缓解（CR）。在疾病得到缓解的患者中，有67%的患者缓解持续时间超过一年，有58%的患者缓解持续时间甚至超过两年。患者的中位总生存期（OS）长达40.8个月，中位无进展生存期（PFS）为10.6个月。

西罗莫司白蛋白治疗期间，大多数与药物相关的不良反应为1-2级，且通过长期治疗可以控制，且未出现≥4级治疗相关的不良反应。这证实西罗莫司白蛋白在恶性血管周围上皮样细胞瘤患者中具有的抗肿瘤活性和良好的安全性，患者可获得持久缓解。

随着国内医疗技术的不断发展和意识的提高，对于罕见病的关注度也在逐渐增加。但西罗莫司白蛋白作为一种有潜力的治疗药物，目前尚未在中国上市。期望西罗莫司白蛋白能早日在国内获得审批和上市，使更多患者能够尽早受益。