2022医保在望，哪些创新药、罕见病用药能进医保？

近日，有消息传出2022年的医保谈判时间为12月上旬（以官方公布为准），国谈的脚步日趋临近。创新药、罕见病用药等高值药一直是国谈的焦点品种，以往医保谈判现场“灵魂砍价”频现，“天价药”变“低保价”屡见不鲜。

此前，国家医保局公布了2022年国家医保药品目录调整通过初步形式审查的名单，上海药明巨诺生物科技有限公司的CAR-T细胞治疗产品倍诺达(瑞基奥仑赛注射液)赫然在列，这种129万元/针的“天价”药，引起了巨大关注。

今年能否再现猛烈砍价场景？哪些创新药和罕见病用药有望进医保？

尽管国家鼓励与支持创新药、罕见病用药进医保，但它们的国谈之路并不十分顺畅，高值药进医保难有何破解之道？

收支矛盾：高投入换不回高收益

创新药研发有三大特点，即周期长、风险大、投入大。然而，创新药研发高投入却很难换回高收益。

从2016年开始，历年医保谈判成功品种的平均降幅大多在50%-60%区间，可见降价幅度之高。

以诺西那生钠（用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症）为例，2021年12月经过8轮医保谈判后其价格从70万元/针降到3.3万元/针成功进入医保，降幅高达95%以上。

与价格降幅同降的还有利润，利润空间压缩后药企的收益下降，难以覆盖高额的研发费用。

创新药代表企业百济神州，2017年至2021年其研发投入依次为20.17亿元、45.97亿元、65.88亿元、89.43亿元、95.38亿元，而与之对应的营收则为16.11亿元、13.10亿元、29.54亿元、21.20亿元、75.89亿元。

5年之间，百济神州的研发投入已经增长了近5倍，而且研发支出远远超过营业收入。

在研发费用高企不下的情况下，通过谈判进入医保目录的品种价格却一降再降，价格的下降又进一步压缩了营收和利润。

以百济神州替雷利珠单抗（百泽安®️）为例：2020 年 12 月，百济神州百泽安®️以80%的降幅成功进入医保目录，价格为2180元/100mg。2021年11月，在此基础上再降33%，价格调整为1450元/100mg。按照全年17周期用药计算，2022年全年自费治疗费用约为49300元，比2021年减少24800余元。

量价之困：降价后难以实现增量

需求决定市场空间，高值药（尤其是罕见病用药）的患病人群基数小，极大地制约了市场增量。

罕见病发病率极低，因此又称为“孤儿病”，其患病群体总量小。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。

世界各国对罕见病的认定标准存在一定的差异，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人或发病人口比例小于1/1500的疾病，日本将罕见病定义为患病人数少于5万或发病人口比例为1/2500的疾病，我国将罕见病定义为患病率小于1/50万或新生儿发病率小于1/10000的疾病。

君实生物旗下特瑞普利单抗获批的适应症为既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤，对应的全国患者数量仅2400个；戈谢等超罕病确诊患者人数不足500人……

罕见病市场的盘子就那么大，哪怕进医保也没办法带来多大的增量。抛开市场规模不谈，国谈对于年治疗费用还有30万“高压限”。

2021年12月3日，国家医保药品目录调整新闻发布会上，2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰表示，按照限定的支付范围，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。

这一“隐形条件”无疑给高值药进医保带来巨大阻力。

进退维谷：进退之间的艰难抉择

很多品种挤破头也想进医保，这与医保红利相关。

首先，进入医保目录的药品无异于等同拿到官方背书，其安全性和有效性得以证明，更易于被医生和患者接受；其次，医保目录品种不仅提升了进院效率，同时还有机会纳入“双通道”管理药品范围，可在院内市场和院外市场形成联动销售；再者，医保目录品种续约将新增适应症纳入简易续约考虑范围，简化流程、提高效率。这些利好都有利于医保目录品种迅速放量。

然而，国谈与集采的底层逻辑是一样的，皆是“以价换量”。由此带来的“后遗症”也很明显，一方面，降价幅度过大挤压了市场总体份额，药企也少分了一杯羹；另一方面，同类竞品的卷入也加剧了市场竞争，在国谈中胜算越来越少。

除了进医保，高值药也有了更多的选择。

第一，扩展适应症。如美国有“药王”之称的K药有36个适应症，国产的创新药在适应症扩展方面还有很大的提升空间。

第二，探索多元支付。如对于罕见病用药保障“1+4”多方支付机制，“1”是指将《第一批罕见病目录》的相关药物逐步纳入医疗保障，进入国家基本医保用药目录；“4”是指建立专项救助、整合社会资源、引进商业保险以及患者个人支付。

第三，加速出海进程。如百济神州泽布替尼，已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、韩国和瑞士在内的58个市场获批多项适应症，目前正在进一步临床开发，以在全球范围内取得更多上市批准。据百济神州第三季报，泽布替尼销售额的增长主要得益于美国市场的持续放量，其在美国第三季度的销售额达到1.081亿美元，同比增长 221%。

基于种种考虑，已经有品种选择主动“弃权”。

放弃是一种选择，更是一种勇气。未来，这13款创新药的走向值得密切关注。

结语

在保有合理利润空间的前提下进入医保目录，一来能减轻消费者的负担，二来能推进产品快速放量，三来能提高医保基金运行效率，符合患者、企业、国家多方利益。

进入医保目录不是终点，而是新起点。新的一轮市场争夺战已经打响，如何优化战略布局，实现可持续发展，是企业需要考虑的问题。