英国剑桥大学科学家进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首治疗试验，10名罹患罕见炎症疾病遗传性血管性水肿的患者接受了治疗。结果显示，其中9人几乎痊，这表明新基因疗法或能治危险的炎症疾病。
遗传性血管性水肿会导致人体组织突然出现肿胀，对面部或喉咙等部位有影响。其症状类似于过敏反应，但无法用抗过敏药物治疗。患者发病时会极度痛苦，如果喉咙堵塞，还可能导致窒息。
在新试验中，10名病患接受了体内给药的新型基因疗法。结果显示，治疗后的6个月，他们的肿胀发作次数下降了95%。之后的6个月到一年的时间里，9人没有再出现肿胀发作。
研究团队表示，现有治疗遗传性血管性水肿的药物，是通过阻断肝脏产生的一种与炎症有关的蛋白质激肽释放酶而发挥作用。新疗法则通过包裹在脂质纳米颗粒内的遗传物质来切割激肽释放酶基因，肝细胞会吸收这些脂质纳米颗粒来发挥作用。
迄今为止，大多数基于CRISPR的基因疗法都是在实验室中进行的“体外”编辑，即先将细胞从人体中取出，进行编辑后再注入体内，这是一个复杂且漫长的过程。而新基因疗法则采用直接给药的方式完成治疗。患者只需服用一次，就能获得如此好的疗效，这一点非常吸引人。
