受到治疗的患儿之一 Layla Richards 与其家人。图片来源:路透社
2017年1月25日,一个英国医生团队于《科学-转化医学》(Science Translational Medicine)杂志发表研究称(Molecular remission of infant B-ALL after infusion of universal TALEN gene-edited CAR T cells),将来自于捐赠者的免疫细胞进行基因修饰后,应用于两位白血病患儿的治疗中,已取得成效。 这只是个很小范围的研究,研究对象仅为两名婴儿,术后的观察时间仅为16个月和18个月。从技术上来说,仅靠这段时间显然不足以判断治愈。通常来讲,须对癌症患者进行至少几年的术后观察,才可判断是否。不过此项研究的意义在于其将一项具有良好前景的新技术——CAR T 细胞疗法与另一项相对较新的基因编辑技术 TALENS 整合起来,实现了对人体 DNA 中基因的直接操作。 在癌症医学界, CAR T 细胞疗法已被视为一种前景的免疫疗法(该疗法主要利用人的免疫系统对抗自身癌灶),但这一疗法在初步试验阶段还存在局限性。在它成为一项普遍的癌症治疗手段之前,其存在的问题仍需得到解决。该领域的研究者认为,这之中的许多问题可借助基因编辑技术来解决, 例如本研究中所使用的 TALENS 技术,以及被认为是迄今为止简便的 CRISPER 技术等。 CAR T 细胞治疗为何物?
CAR T 指的是嵌合抗原受体 T 细胞,CAR T 细胞疗法是一种尚未公开使用的癌症治疗新方法,此方法目前在美国、英国和中国等国家正处在积极的临床试验阶段。此种治疗方法首先提取病人血液中部分 T 细胞(一部分特定的免疫细胞)。之后在实验室将这部分T细胞进行基因改造,在其表面添加特殊的嵌合抗原受体 CAR。在细胞完成这一改造后,即将它们重新输注回病人体内,从而利用携带新受体 CAR 的细胞寻找、粘附并杀死肿瘤细胞。 目前,美国的 CAR T 细胞疗法正处于 II 期临床试验阶段。包括诺华在内的几家制药公司均计划早在今年实现该疗法的临床应用。 基因编辑技术的帮助
这种新疗法对白血病患者(尤其是对于婴幼儿患者)有很好的疗效。问题在于,正如该项技术的研究人员所言,必须对每一个病人定制一组 T 细胞,而此种方法耗时耗资。此外,要在身体状况欠佳的白血病病人身上提取健康的 T 细胞,其实际操作可能性通常不高,甚至希望渺茫。