干细胞领域重要研究成果

干细胞作为细胞治疗的主角，在器官修复和组织再生中发挥着重要作用，具有广阔的应用前景。干细胞是机体的工兵细胞，当其他细胞和组织、器官发生受损、炎症或体内稳态发生变化时，人体内的干细胞就可能成为血液、骨、皮肤、肌肉等的种子细胞，进一步分化成机体所需要的细胞。

让我们回顾干细胞研究领域的重要研究，帮助大家从临床研究和基础研究两个方面了解干细胞行业发展趋势。

一、临床研究

世界首例：干细胞成功治疗糖尿病患者，重新产生胰岛素

2021年10月18日，Vertex制药公司宣布，一名严重的1型糖尿病患者在接受其名为 VX-880 的干细胞来源的完全分化的胰岛细胞替代疗法后，实现了胰岛细胞功能的“稳健恢复”，这些恢复的胰岛细胞可以让患者调节胰岛素甚至自己产生胰岛素， 每天的胰岛素使用量减少91%，血糖控制得到改善

患者在参加这临床试验期间，接受了目标剂量一半的 VX-880 单次肝门静脉输注以及免疫抑制治疗。接受治疗后，该患者实现了胰岛细胞功能的“稳健恢复”， 这些恢复的胰岛细胞可以让患者调节胰岛素甚至自己产生胰岛素，每天的胰岛素使用量减少91%，血糖控制得到改善。 该疗法的安全性与典型的免疫抑制剂治疗相似，且没有报告与治疗相关的严重副作用

世界首例：iPSC治疗脊髓损伤人体试验

在日本，每年大约有5000人遭受脊髓损伤，而患有某种脊髓相关损伤的人数估计超过10万人。对此，日本厚生省批准世界首例使用iPSC治疗脊髓损伤的试验，使得这项研究有望于造福这些患者。近日，日本庆应义塾大学宣布已经成功将iPSC移植到一名脊髓损伤患者的脊髓中，这是相关人体临床试验。

据悉，研究团队已 通过手术将超过200万个iPSC来源的神经干细胞移植到脊髓损伤患者的脊髓中。 项目负责人庆应义塾大学中村雅也教授表示，这是干细胞治疗的一大步。这项研究的主要目标是确定移植方法的安全性。中村雅也团队表示，本次干细胞治疗脊髓损伤的试验将 重点关注在14-28天内脊髓损伤的人。 在此之前的2018年，京都大学的研究人员已经用iPS细胞来治疗帕金森病，患者的大脑左侧被注入了240万个iPS细胞，患者术后情况稳定。

二、基础研究

干细胞来源的胰岛细胞有望治疗糖尿病 。

人多能干细胞定向分化为胰岛细胞

在原有工作基础上进一步优化和改进了人多能干细胞向胰岛细胞的分化制备方案，获得了功能成熟的人多能干细胞分化来源的胰岛细胞；进一步将其移植入非人灵长类糖尿病动物模型中，系统评价了人多能干细胞分化的胰岛治疗糖尿病的安全性和有效性。

本研究成功地在非人灵长类动物模型上，证明了人多能干细胞分化的胰岛细胞在糖尿病治疗中的安全性和有效。

该研究与Vertex报道的个例临床研究成果，充分展示了人多能干细胞来源的胰岛细胞在一型糖尿病治疗中的巨大潜力，该疗法有望成为治疗甚至一型糖尿病的全新的方案。

干细胞分化出有功能精子，并可繁育可育后代

如果我们能诱导某些细胞分裂分化为精子或卵子，那么就能在很大程度上缓解社会上的不孕不育问题。 。研究表明，小鼠多能干细胞可以分化成有功能的精子，且被成功地用于繁育可育后代，这为在试管中产生精子提供了迄今为止全面的模型。

小鼠雄性生殖细胞的发育过程

研究团队已经在利用多能干细胞制造精子方面取得了重大进展，至少对小鼠来说是这样。这一过程通常分为三个模仿自然发育的阶段：首先，干细胞分化为原始生殖细胞；然后分化为精原细胞；分化为精子。

清除大脑衰老干细胞，恢复神经发生和认知功能

干细胞是衰老和衰老相关功能衰退的靶点。成年哺乳动物大脑中含有干细胞，会不断生成新的神经元。海马体中新神经元的生成随着年龄的增长而迅速下降，这与干细胞活性降低有关。因此，与年龄相关的衰老细胞积累可能会使神经干细胞失调，从而对大脑功能产生负面影响。

为了生存，许多干细胞恢复到休眠、无反应和不活跃的状态。我们的目标是唤醒这些休眠的细胞，从而它们能够执行促进学习、记忆和大脑修复的生物功能。仅仅减少衰老干细胞的数量是否就能改善正常干细胞的功能和认知能力？或者去除其他类型的衰老细胞是否也很重要？虽然这项研究是清除衰老干细胞，但减少大脑中所有有害衰老细胞数量可能会产生好的结果。

重大突破！中科院建立人类体外诱导全能干细胞

本研究开发了一种非转基因、快速且可控的“鸡尾酒”细胞重编程方法，通过这种方法，从体细胞诱导培养出了类似受精卵发育3天状态的人类全能干细胞，相当于受精卵发育3天状态的全能干细胞。这是目前全球在体外培养的“年轻”的人类细胞，是继成功诱导出人类多能干细胞后，再生医学领域的又一颠覆性突破。

本研究获得了受精卵分裂仅3天的胚胎细胞。在受精卵发育早期，每天都发生着巨大变化，正是这2-3天，使科学家第一次通过体外诱导得到了人类8细胞期胚胎样全能干细胞。这是迄今为止在体外诱导获得的“年轻”的人类细胞，具备非常强的发育潜力。   这项研究也将有助于解开人类胚胎早期发育的密钥，也将 助力实现未来人体器官的体外再生，对解决器官短缺，异体和异种移植排斥反应 等问题，有着重大的意义。