11款儿药将进行医保谈判：儿药风口已至，多家药企已蓄势待发

政策红利下儿药风口已至，多家药企已蓄势待发。


近日（9月17日），国家医保局正式公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》，共343种药品正式通过形式审查。此次的初审名单中，有11款儿童用药，在剂型上以口服溶液、颗粒剂、吸入剂为主；亚类上看，则以抗癫痫药、免疫抑制剂、厌食症用药等为主。


数据显示，目前国内现有的3500多个药品制剂品种中，儿童专用药品种只有60多种，比例只占1.7%，儿童专用药品种十分短缺，因此加强儿童药研发迫在眉睫。自2011年8月至今，国家已陆续出台超30项涉及儿童药研发的政策，并印发有三批鼓励研发申报儿童药品的清单，国家医保也对儿童药给予了大量政策倾斜。


不难看出，随着近年来政策红利的不断助推，儿童用药市场已风口已至。



政策春风频频


毋容置疑的是，中国儿科用药的政策环境正在一步步向好。


受限于儿童的特殊生理特点，儿科临床试验的复杂性和实施难度都远大于成人，“先天”地导致儿科用药研发困难重重。


再加上儿科用药生命周期短，适用群体受限，与成人相比市场回报较低，进一步加剧了药企对儿科用药研发的积极性不高。


对于儿科用药研发来说，政策的引导几乎是不可或缺的。


为鼓励儿科用药研发，欧美等发达国家出台一系列的鼓励政策。与这些国家相比，我国儿科用药起步较晚，不论是企业研发水平还是政策配套措施都仍在发展中。


随着对儿科用药研发的不断重视，相关政策也不断出台。


早在2003年，原国家食品药品监督管理总局(CFDA)就发布《药物临床试验质量管理规范》( 局令第 3号)，将儿童纳入临床试验对象。


2004年，CFDA又发布《疫苗临床试验技术指导原则》，其中对儿童疫苗临床试验伦理问题做出了规定。


不只是国家有关部门从技术层面对儿童用药进行引导和支持，在国家层面针对儿童用药的鼓励政策也不断出台。


2011年，国务院通过《中国儿童发展纲要(2011－2020年)》提出儿童专用药品研发生产，扩大国家基本药品目录中儿童用药的范围; 2012年，国务院印发的《国家药品安全“十二五”规划》中提出鼓励儿童适宜剂型研发。


2014年，当时的国家卫生计生委等六部门正式联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，提出为进一步做好保障儿童用药工作。


这个“纲领性文件”内容几乎涵盖了一款儿童药物从设计、研发、生产到流通、上市使用的方方面面，从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应、强化质量监管、推动合理用药、完善体系建设、提升综合能力等环节来保障儿童用药的提升。提纲挈领的同时，国家也在推进儿童用药的法制化程度。


2019年12月1日颁布实施的新版《药品管理法》，把将儿童药纳入进去，明确规定国家采取有效措施，鼓励儿童用药品的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，对儿童用药品予以优先审评审批。


儿童药正式进入法制化时代。


国内的监管机构也正对儿童用药的研发在技术层面做了长时间的摸索和努力。


2014年，CFDA发布《儿科人群药代动力学研究技术指导原则》，重点阐明儿科人群研究的特殊性，进一步规范和指导儿科人群药代动力学研究。并为计划相关注册申请人和科研机构提供了指导性建议。


2016年，CFDA发布了《关于临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定基本原则及首批优先审评品种的公告》，公布了首批优先审评审批的5个儿童用药注册申请，确定了评定的基本原则。此后2016年、2017年、2019年国家先后发布了三批鼓励研发申报儿童药品清单，共计106个品种，其中大部分为国外已上市但国内缺乏的儿童适宜剂型和规格。


2016年CFDA就颁布了《儿科人群药物临床试验技术指导原则》为儿童药的临床试验提供指南，之后CDE陆续发布多项儿科药物研发指导原则，进一步规范和指导儿童药物研发中涉及的药学、临床、审评等相关工作。


随着中国加入ICH，儿童用药研发开始全面与国际接轨的步伐。ICHE11/S11 /M11等指导原则在国内的全面落地实施，对于儿童用药的研发带来了更明确的指南。


为鼓励企业的积极性，国家陆续出台了加强医院配备、招标采购直接挂网等一系列政策。2019版和2020版医保药品目录调整方案中，都将儿童药物列为优先考虑调入药品，通过加大儿童药的保障力度进一步激发企业的研发和生产热情。“十四五”医药行业的规划中也提到，未来我国医保目录中将继续增加更多种类的儿童用药。


2022年“六一”之前不久，国家药监局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》。其中提出，国家鼓励儿童用药品的研制和创新，对批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予长不超过12个月的市场独占期，在此期间内不再批准相同品种上市。


去年国家药监局药审中心开通了“儿科用药专栏”，将儿科用药相关政策法规、指导原则、培训资料等予以集中公开，同时今年还开办了“儿科用药相关指导原则宣讲会”。除此之外，药审中心还开通了儿科用药审评的绿色通道。


有儿童药品生产企业在采访中对E药经理人表示，除了具体的定价政策等落地细则外，国家鼓励儿科药的研制和创新的政策环境已经相当完备和成熟。



全球千亿美元市场，但供需矛盾明显


根据联合国《儿童权利公约》，儿童是指18岁以下的任何人。而在我国，儿童则通常是指0~14岁的人群。据统计，在2021年全球0~14岁人群共19.85亿人，占全球总人口比例为25.33%。根据IQVIA数据，儿童用药占全球药品总额的7%左右，全球儿童药市场规模超千亿美元。


但目前市面上，仍存在明显的儿童药供需矛盾。就我国来看，目前临床儿童用药规格仍是在成人规格剂量上分剂量使用，“用药靠掰、剂量靠猜”是常事。在这样的背景下，我国儿童用药不良反应发生率也较高，有研究显示，儿童不合理用药人数占用药总人数的比例约为12%~33%。儿童不是成人的缩小版，不能简单地将成人药通过减量等方式用于儿童，开发儿童专用药至关重要。


此外，在国内，还存在儿童药品种少、剂型少、规格少、特药少的“四少”局面。公开数据，截至2022年5月我国获得批文的产品数约1.84万个，其中儿童药约930个，仅占比5%。我国儿童药以颗粒剂、片剂、口服溶液为主，刻痕片、吸入剂、咀嚼剂、贴剂等更适合儿童用剂型缺乏。不同体重的儿童用药剂量应该不同，但我国超过90%的儿童药产品只有1个规格。另外，我国儿童以呼吸系统、消化系统、抗感染用药等普药为主，肿瘤疾病、心血管疾病、神经系统疾病等特药较少。


而造成这样“四少”局面的背后，是儿童临床研究的难度颇大。儿童药要获得监管批准，就需要在相应年龄段开展研究，获得研究数据支持。但是，相对于成人，儿童受试者少，且需要针对不同年龄层次开展临床试验，设计复杂，对疗效和安全性的要求高，临床开发成本较高。另外，儿童用药对安全性、原辅料质量要求和口感都比成人药更为严格，再加上儿科用药生命周期短，适用群体受限，与成人相比市场回报较低，所以“劝退”了很多药企。


儿科用药的玩家们


有统计显示2020年我国儿童（0-14岁）人口数量达到2.53亿人，儿童用药的市场规模约为1856亿元。根据儿童疾病谱及就诊趋势，业内预计2021年我国儿童用药市场规模将达到2000亿元。


而根据insight数据，儿科专用药物占所有药物比例不足2%。且国内市场约90%的药物都没有儿童剂型，儿科用药大多已经默认通过已上市成人药数据外推至儿童使用，包括国外原研药从成人药扩展到儿童用药。


投身儿科用药研究的企业也并不多。据全国工商联药业商会数据，国内6000多家药厂，专门生产儿科用药的仅10余家，有儿科用药生产部门的企业30余家，而专注研发儿科新药的企业更是寥寥。


这样的现状在慢慢发生改变，越来越多的企业把儿科用药纳入研发考虑范围。


据不完全统计，目前国内有超过40款儿科新药处于获批临床及临床阶段，十多款1类新药。这些临床试验约一半是中成药，适应证较为集中，多为感冒和咳嗽及呼吸道疾病；化学药和生物药各占约四分之一，多为1类新药和2类新药，化药覆盖适应证相对广泛，生物药适应证集中于生长激素缺乏相关疾病。