“X-ray衍射是阐明生物分子结构的主要生物物理手段之一,用X-rays在原子分辨率观察了Cpf1蛋白质晶体结构,我们看到了它的所有部件。Cpf1的主要优势在于它的高特异性和DNA切割模式,它能创造粘性末端(staggered ends),而不是像Cas9一样的平末端(blunt-ended break),Cpf1更有利于DNA序列的插入。”
“这种高精度的蛋白质能像GPS一般识别寻找DNA序列,与其他蛋白相比它功能强大且易于操纵,”Montoya补充道。
这些特性使其特别适用于遗传性疾病和肿瘤治疗。
研究团队曾与法国生物科技公司Celletics探讨过种类繁多的核酸酶(一些可以切割基因组特定位点的改造蛋白)在白血病治疗领域的用途。
新技术也可以用来修饰药物合成和生物燃料生产微生物,使其生产人类所需代谢产物,Montoya补充。
许多公司对这个新技术感兴趣,大多数来自微生物操纵领域,但出于保密协议,目前还不便透露。
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Erratum: Structure of the Cpf1 endonuclease R-loop complex after target DNA cleavage