世界狼疮日：红斑狼疮进入生物治疗时代，干细胞给患者带来新希望

这个日子为一群特殊的患者而设立，那就是红斑狼疮患者。

其实所谓的“狼疮”严重的是系统性红斑狼疮，是一类常见的自身免疫性疾病，更多发于女性，常见于15-40岁的女性，临床上除皮肤表现外，还有器官受累，临床上出现肾损伤表现者占45%-85%[1]。

在过去20多年中，干细胞治疗系统性红斑狼疮的研究已经获得初步临床疗效。在国内，干细胞治疗红斑狼疮相关项目获得了科学技术奖，再次让人看到了这种治疗方案的巨大潜力。

在世界狼疮日之际，我们来介绍一下这一领域的新临床研究进展，帮助大家进一步了解干细胞治疗系统性红斑狼疮的发展现状。

红斑狼疮进入生物治疗时代

2021年，全球双靶点红斑狼疮新药在我国诞生，这是一款“双靶”一类生物新药，名为泰它西普，也是60年来在我国获批上市的国产双靶点I类新药。这款新药同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，阻止异常B细胞的分化和成熟，从而降低机体的免疫反应。

近年来，系统性红斑狼疮迎来了生物治疗药物的时代。在过去的60年里，只有一种生物制剂类新药被批准或许可用于系统性红斑狼疮，即贝利尤单抗。而泰它西普的上市后，这类患者将拥有更多的选择。基于干细胞的生物疗法也被应用至系统性红斑狼疮的治疗研究当中，并且取得了很大的进展。

间充质干细胞：治愈红斑狼疮的新希望

在过去20多年中，干细胞治疗系统性红斑狼疮的研究已经获得初步临床疗效。

在国内，干细胞治疗红斑狼疮相关项目的发展让人看到了这种治疗方案的巨大潜力。南京鼓楼医院孙凌云教授团队项目“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用”获国家技术发明奖二等奖。该研究攻克了红斑狼疮治疗的世界性难题，该团队开展异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮研究，已推广应用到35家省内外单位。

2020年6月，间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮的新药临床试验申请获得国家药品审评中心受理，采用的是围产组织来源的间充质干细胞。

这些信号给人以希望。

在国际上，间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮也正在火热开展中。

2015年至2019年南卡罗来纳医科大学评估了脐带间充质干细胞治疗成人系统性红斑狼疮的有效性和安全性，在II期对照试验中，对招募的81名志愿者进行随机分配，目前这项研究还在进行中[3]。

2019年南卡罗来纳医科大学评估了 同种异体间充质干细胞治疗中度至重度系统性红斑狼疮成人患者的安全性[5]，共6名患者参与了试验。参与者接受单次输注间充质干细胞（剂量为1×10 ^ 6个细胞/ kg），且在试验期间继续进行标准治疗，该项目目前已经完成并且取得良好的效果。

2019年4月，智利大学洛杉矶分校细胞疗法转化研究项目为了研究脐带间充质基质细胞在肾系统性红斑狼疮中的剂量反应和功效[6]，进行了II期临床试验评估。共招募39名志愿者，接受标准治疗重症肾病的系统性红斑狼疮患者在IIa期试验中，逐步增加静脉内间充质干细胞注射的剂量，然后进行IIb期。

间充质干细胞已被证明在治疗红斑狼疮领域大有可为，临床疗效良好，可谓是红斑狼疮患者的福音。随着研究的进展，干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床效果开始渐渐显著，且在治疗其他自身免疫性疾病方面也崭露头角。同时，科学家们正在开展多项临床试验以验证这种治疗方法的安全性和有效性问题，未来有望从根本上改变临床局面。相信在不久的未来，会有更多的红斑狼疮患者受益于科学家的努力、科技的进步，我们终将迎来不再“谈狼色变“的那天。