美国CUPID试验应用基因治疗晚期心力衰竭

　　近日，美国新奥尔良召开美国心脏协会（AHA）科学大会，研究人员在会上公布了CUPID试验的Ⅰ期临床试验结果。CUPID试验是应用基因替代技术治疗晚期心力衰竭的首项临床试验，预计将纳入46名晚期心力衰竭患者。

　　MYDICAR是Celladon公司开发的一种用于治疗晚期心力衰竭的基因靶向酶替代治疗药物，是一种由1型腺相关病毒（AAV1）壳体与人SERCA2a  cDNA共同组成的重组病毒载体系统。这种药物经导管在左心室前壁及侧壁注射后，可将SERCA2a基因转移至体内，增加心肌中SERCA2a的表达，改善和恢复心脏功能。在这次Ⅰ期临床试验中，9名心力衰竭患者接受了MYDICAR治疗。其中7名在6个月内出现不同程度的病情好转，包括：有5名患者症状获得改善，有4名患者机体功能得到改善，有2名患者生物标记物指标得到改善，有6名患者左心室功能或左室重构获得改善。另外2名患者因体内已经存在病毒载体的抗体，因而病情未出现好转。更为重要的是，MYDICAR在试验中表现出较好的安全性，获得了负责评估该试验的安全委员会及研究者的肯定。

　　心力衰竭是由许多不同病因引起的一种临床综合症。目前，CUPID试验中的Ⅱ期临床试验已经开始招募受试者，它将对MYDICAR治疗晚期心力衰竭病人的安全性和有效性作出进一步的评价。

【编 辑:侯 婷】