美国FDA批准22年来ALS疗法

近日，美国FDA宣布批准MT Pharma America的新药Radicava（edaravone）上市，治疗肌萎缩性侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis ，ALS），这是FDA22年来批准的ALS疗法。

ALS又称为卢伽雷氏症（Lou Cehrigs disease），1869年由让-马丁·沙可（Jean—Martin Charcot）确诊，它是一种不可逆的致死性运动神经元疾病。病变主要侵犯上运动神经元（大脑、脑干、脊髓），又影响到下运动神经元（颅神经核、脊髓前角细胞）及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性罕见疾病，世界着名的物理学家史蒂芬霍金就身患该种病。
据美国疾病控制和预防中心估计，在美国大约有12000-15000名ALS患者，他们由于神经细胞受损或死亡，导致无法控制特定的肌肉—随意肌（该肌肉可以随意志而产生运动，比如咀嚼、走路、河西和谈话），导致该肌肉变得软弱，终使得患者瘫痪。由于这种疾病的渐进性特性，患者的症状会不断恶化，大部分患者会在症状出现的3-5年内由于呼吸衰竭而死亡。
2014年7月29日，一项名为“冰桶挑战”的活动风靡全球，该活动旨在能有更多的人关注ALS，为患该病的患者带去更多的疗法和希望，在短短不到一个月的时间内，“冰桶挑战”为美国肌萎缩性脊髓侧索硬化症协会筹得捐款1330万美元。
据了解，氧化应激是ALS发作和进展的很可能的因素，而Radicava是一种自由基清除剂，可以减轻氧化应激效应，Radicava于2015年在日本和韩国获批上市治疗ALS，FDA药物评价与研究中心神经学产品部副主任Eric Bastings表示：在听说Radicava在日本上市后，FDA快速与药物开发商接洽，讨论递交美国上市申请事宜，这是多年来美国FDA批准治疗ALS的新疗法，我们很高兴能让ALS患者多一种选择。此前，Radicava曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格。
FDA此次批准Radicava上市是基于在日本进行的为期6个月的临床试验，在此次试验中，137例患者随机分别接受Radicava和安慰剂治疗，在研究的第24周，与对照组相比，接受Radicava治疗的患者日常功能的临床评估指标下降程度低于安慰剂组受试者。
据悉，Radicava需要由医疗保健专业人士进行静脉注射。治疗周期为注射14天，观察14天（无治疗）。第二个周期为患者在之后的14天中接受10天的注射，然后再观察14天（不用药）。
另悉，荨麻疹、水肿和呼吸短促是Radicava可能引起的相关的严重不良反应，需要立即就医。另一个严重的不良事件为亚硫酸氢钠过敏反应，对亚硫酸盐敏感的人来说可导致危及生命的过敏性症状。亚硫酸氢钠是Radicava中的一种药物成分。