基因编辑技术有望防治心脏病_技术前沿_医疗器械资讯-3618医疗器械网

据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道，一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验，以期降低血胆固醇水平、防治心脏病。

据报道，本次试验采用了一种新型CRISPR基因编辑技术——单碱基编辑技术，有望降低低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白，也被称为“坏”胆固醇，水平偏高可能引发动脉硬化，导致心血管疾病。

此前动物研究显示，这种疗法可将猴子体内的低密度脂蛋白水平降低60%，疗效已持续有效超过1年。

此次接受试验的患者属于先天胆固醇水平过高，已患有心脏病。美国一家生物科技公司的研究人员替换了其肝脏细胞的PCSK9基因单个碱基，这种基因可帮助调节低密度脂蛋白胆固醇水平。研究计划总共为40名家族性高胆固醇血症患者提供基因编辑治疗。

本次试验采用和mRNA疫苗类似的原理，将基因指令装载到纳米颗粒中，再导入到人体内。新冠疫情带动大量mRNA疫苗产能，加以转化后，有助于降低本次试验技术推广的成本。

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基因编辑技术有望防治心脏病

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