2022 EBMT | 克拉屈滨联合白消安/环磷酰胺预处理方案用于急性髓系白血病的自体造血干细胞移植

尽管自体造血干细胞移植（auto-HSCT）在治疗急性髓系白血病（AML）患者的临床应用上一度低迷，但auto-HSCT具有无植物抗宿主病（GVHD）和无人类白细胞抗原（HLA）配型限制等优点，仍旧是第一次完全缓解期（CR1）标危、中危以及某些特殊类型AML患者的重要巩固治疗方案。

克拉屈滨（CLAD）联合其他药物预处理，可降低血液学未缓解AML患者异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后的复发率，改善总体生存。然而，关于CLAD预处理对AML患者auto-HSCT的影响研究较少。中国医学科学院血液病医院的学者探究了CLAD联合白消安（Bu）/环磷酰胺（Cy）预处理对AML患者auto-HSCT的影响。该结果入选了2022年第48届欧洲血液与骨髓移植协会（EBMT）年会的壁报展示，小编将主要内容整理如下，供广大读者参考。

研究方法

该研究评估了2016年9月至2021年5月在中国医学科学院血液病医院接受auto-HSCT的22例成年AML患者的预后。其中男性13例，女性9例，中位年龄32岁（范围：15-54岁）。Auto-HSCT前化疗的中位疗程为4个疗程（范围：2-9个疗程），所有患者在auto-HSCT前均为微小残留病（MRD)阴性。

14例患者采用清髓性预处理：Bu 3.2 mg/kg/d*3、Cy 40mg/kg/d*2、CLAD 5 mg/m²/d*3、阿糖胞苷(Ara-c) 2g/m²/d*3或伊达比星12mg/m²/d*3。8例患者采用同样方案预处理，但因Cy导致不良心血管反应，将Cy改为CLAD和Ara-c预处理5天。

研究结果

22例患者均接受外周血干细胞auto-HSCT。注入单核细胞的中位量为10.00×10⁸/kg（范围：2.88-20.97×10⁸/kg），注入CD34+干细胞的中位量为1.89×10⁶/kg（范围：1.59-10.44×10⁶/kg）。22例患者达到中性粒细胞植入的中位时间为13天（范围：10-34天），达到血小板植入的中位时间为28天（范围：14-113天）。

4例患者在中性粒细胞减少期出现败血症，2例患者肺部感染，其余患者预处理后出现轻度到中度的感染或消化道反应，经抗感染以及支持治疗后均得到缓解。无患者死于移植相关并发症。

Auto-HSCT 2个月后，7例FLT3/ITD阴性患者采用白介素-2、干扰素或阿扎胞苷进行维持治疗，1例FLT3/ITD阳性患者采用索拉非尼进行维持治疗。14例患者auto-HSCT后未进行维持治疗。中位随访时间为29.5个月（范围：4-60个月），3例患者auto-HSCT后出现复发，中位时间6个月（范围：0.5-10个月）后复发。只有1例患者在18个月时死于白血病复发。1例auto-HSCT后复发患者进行维持治疗后达到MRD阴性，剩余复发患者成功接受allo-HSCT。预估2年生存率、复发率和无病生存率分别为94.1%、14.7%和85.3%。

研究结论

在auto-HSCT前加入CLAD进行预处理是安全有效的，但本研究样本数量较少，将来仍需要更多的临床研究证实。