2022 EBMT | 脐带血移植治疗血液系统恶性肿瘤具有良好的植入率和较低的TRM率

由于对HLA配型的要求不严格、移植物获取较快、抗肿瘤效果好，脐带血（umbilical cord blood，UCB）在许多方面都是理想的移植物来源。但既往由于植入速度较慢和早期高移植相关死亡（TRM）率限制了它的使用。英国C. Anthias等人进行了一项相关研究，探索了不同预处理方案联合脐带血移植（UCBT）治疗血液系统恶性肿瘤的安全性和疗效。该研究入选了今年第48届欧洲血液与骨髓移植协会（EBMT）年会的壁报展示，小编将主要内容整理如下，供读者参考。

研究方法

研究者进行了一项回顾性单中心分析，以确定1/1/2005-1/11/2020期间81例血液系统恶性肿瘤成人患者进行UCBT的结果。1/11/2020-1/8/2021期间移植的另外10例患者的数据被纳入植入和急性移植物抗宿主病（aGVHD）的分析中。

研究结果

移植时患者的中位年龄为43岁（范围：18-70岁）。46例患者为急性髓系白血病（AML），16例为急性淋巴细胞白血病（ALL），5例为骨髓增生异常综合征（MDS），10例为淋巴瘤，3例为骨髓增殖性疾病（MPD），1例为多发性骨髓瘤（MM）。45例患者接受了减低强度预处理（RIC）方案（氟达拉滨/环磷酰胺/2Gy TBI），32例患者接受了清髓性预处理（MAC）方案（氟达拉滨/环磷酰胺/14.4Gy TBI），4例患者接受了“Midi”预处理方案（氟达拉滨/环磷酰胺/噻替哌/4Gy TBI）。MAC和RIC组的中位年龄分别为29.5岁和52.5岁。GVHD的预防方案包括环孢素和霉酚酸酯，2例患者接受了抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。患者体重的中位数为75kg（范围：47-139kg）。29例患者接受了单次UCBT，62例患者接受了双次UCBT。

解冻前每例患者输注的中位脐血总有核细胞（TNC）为4.39（范围：2.0-7.13）x10⁷/kg，每例患者输注的中位CD34⁺细胞剂量为2.35（范围：0.12-6.32）x10⁵/kg。所有患者都接受了HLA不匹配脐带血。在整个队列中，中性粒细胞植入的中位时间为20天（2017年前为22天，2017-2021年为18天，p=0.19）。3例患者延迟植入，5例患者（5.4%）植入失败。

在符合生存分析的81例患者中，中位随访24个月（范围：12-135个月）。2年和5年OS率分别为59.8%和53.1%，并且与RIC预处理方案相比，MAC预处理方案组患者的OS率较高（5年OS率：72.9% vs 40.0%，p=0.02）。这是由于MAC组的复发减少（5年复发率：8.5% vs 26.3%；p=0.035），而NRM没有差异（2年NRM率：18.2% vs 30.6%；p=0.18）。≥60岁患者的5年OS率与年轻患者相当（50.4% vs 53.9%；p=0.71），与微小残留病（MRD）阴性患者相比，MRD阳性急性白血病患者没有生存差异（52% vs 60% p=0.88）。

第100天仍存活患者的I-IV级和III-IV级aGVHD的发生率分别为53%和13%。1年仍存活患者的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）和严重cGVHD的发生率分别为12%和4.6%。

研究结论

该研究数据表明，佳的CBU选择可产生较高的植入率，并且其OS相当或优于许多匹配的供体分析，重要的是严重cGVHD的发生率非常低。接受MAC方案预处理的患者具有较好的生存获益，并且在可能的情况下，对于使用“Midi”预处理方案的健康老年患者增加RIC的强度可能会进一步改善预后。此外，在COVID19大流行的背景下，还应该提供安全和快速的CBU捐献通道。